Cientistas descobrem composto que reverte principal causa da Esclerose Lateral Amiotrófica, a ELA

A cura para a Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA) nunca esteve tão próxima. É o que permite dizer a recente descoberta de cientistas da Northwestern University, em Illinois (EUA). Um composto que reverte a degeneração dos neurônios motores superiores.

Na ELA, tanto as células nervosas que iniciam o movimento no cérebro – os neurônios motores superiores -, quanto as células que controlam os músculos, na medula espinhal – os neurônios motores inferiores – morrem, resultando em paralisia gradual e morte precoce do paciente, devido à perda de capacidades como respirar e engolir.

Até o momento, não existe tratamento para o componente cerebral da ELA e nenhum medicamento para a Paraplegia Espástica Hereditária (HSP) e Esclerose Lateral Primária (ELP), condições também causadas pela degeneração neuronal.

Principal autora do estudo, Hande Ozdinler, professora associada de neurologia da Escola de Medicina Feinberg da Northwestern University, comentou:

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“Embora os neurônios motores superiores sejam responsáveis ​​pela iniciação e modulação do movimento, e sua degeneração seja um evento precoce na ELA, até agora não houve opção de tratamento para melhorar sua saúde”.

O estudo foi publicado na Clinical and Translational Medicine.

Agindo na raiz do problema

A esperança para pacientes com ELA está em um composto batizado de NU-9, desenvolvido pelo cientista Richard Silverman em laboratório.

“Estou muito animado para descobrir se nossa hipótese de que a estabilização dos neurônios motores superiores em camundongos se traduzirá em humanos”, afirmou o professor Silverman.

O composto é endereçado a dois dos principais fatores que fazem com que os neurônios superiores fiquem doentes: proteínas mal dobradas e a aglomeração de proteínas dentro da célula. As proteínas se dobram de uma maneira única para funcionar e, quando se dobram incorretamente, tornam-se tóxicas para o neurônio.

autores estudo componente reverte causa ELA
Hande Ozdinler e Richard Silverman. Foto: Northwestern University

Revertendo danos aos neurônios

Depois de administrar o NU-9 em camundongos, os cientistas descobriram que os neurônios pararam de degenerar e aqueles que estavam doentes se tornaram semelhantes aos neurônios saudáveis, após 60 dias de tratamento.

“A melhora da saúde dos neurônios cerebrais é importante para a ELA e outras doenças do neurônio motor”, completou Ozdinler. A pesquisadora e sua equipe completarão estudos toxicológicos e farmacocinéticos mais detalhados antes de iniciar um ensaio clínico de Fase 1.

Por Razões Para acreditar com Health Europa
Foto de capa: iStock/koto_feja